দ্বৈত এএভি জিন থেরাপি কৌশলটি উশার টাইপ 1 বি রেটিনোপ্যাথি রোগীদের জন্য নতুন আশা নিয়ে আসে

দ্বৈত এএভি জিন থেরাপি কৌশলটি উশার টাইপ 1 বি রেটিনোপ্যাথি রোগীদের জন্য নতুন আশা নিয়ে আসে

সাম্প্রতিক বছরগুলিতে, জিন থেরাপির ক্ষেত্রে বিশেষত বিরল বংশগত রোগগুলির চিকিত্সায় উল্লেখযোগ্য অগ্রগতি হয়েছে। সম্প্রতি, দ্বৈত-এএভি জিন থেরাপি কৌশল সম্পর্কিত একটি গবেষণা উশার টাইপ 1 বি রেটিনোপ্যাথি রোগীদের জন্য নতুন আশা নিয়ে এসেছে। এই অধ্যয়নটি কেবল জিন থেরাপির সম্ভাবনা প্রদর্শন করে না, একই ধরণের রোগগুলির ভবিষ্যতের চিকিত্সার জন্য একটি গুরুত্বপূর্ণ রেফারেন্সও সরবরাহ করে।

উশার টাইপ 1 বি রেটিনোপ্যাথির পরিচিতি

উশার সিন্ড্রোম একটি বিরল বংশগত রোগ যা মূলত রোগীদের শ্রবণ ও দৃষ্টিকে প্রভাবিত করে। এর মধ্যে, উশার 1 বি টাইপ মায়ো 7 এ জিনে একটি মিউটেশনের কারণে ঘটে। রোগীরা সাধারণত জন্মের সময় শ্রবণশক্তি হ্রাস এবং বয়ঃসন্ধিকালের আশেপাশে দৃষ্টি হ্রাসের অভিজ্ঞতা অর্জন করে, যা শেষ পর্যন্ত সম্পূর্ণ অন্ধত্বের দিকে নিয়ে যেতে পারে। বর্তমানে কোনও কার্যকর চিকিত্সা নেই।

দ্বৈত এএভি জিন থেরাপি কৌশল

এর ক্ষমতা সীমাবদ্ধতার কারণে, traditional তিহ্যবাহী এএভি ভেক্টরগুলি বৃহত্তর জিনগুলি বহন করা কঠিন (যেমন মায়ো 7 এ)। এই সমস্যাটি সমাধান করার জন্য, গবেষকরা একটি দ্বৈত এএভি কৌশল তৈরি করেছিলেন, অর্থাৎ, MYO7A জিনকে দুটি ভাগে বিভক্ত করতে এবং ভিভো পুনঃসংযোগের মাধ্যমে সম্পূর্ণ জিনের কার্যকারিতা পুনরুদ্ধার করতে যথাক্রমে এটি দুটি এএভি ভেক্টরে লোড করা।

গবেষণা অগ্রগতি এবং ফলাফল

প্রাণীর মডেলগুলিতে, দ্বৈত এএভি কৌশল সফলভাবে মায়ো 7 এ জিনের অভিব্যক্তি পুনরুদ্ধার করে এবং উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত রেটিনাল ফাংশনটি পুনরুদ্ধার করে। নিম্নলিখিত কিছু গবেষণা তথ্য রয়েছে:

ভবিষ্যতের দৃষ্টিভঙ্গি

দ্বৈত এএভি জিন থেরাপি কৌশলটির সাফল্য উশার টাইপ 1 বি রেটিনোপ্যাথি রোগীদের জন্য নতুন আশা নিয়ে আসে। গবেষকরা তাদের সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা আরও যাচাই করার জন্য আগামী কয়েক বছরে ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনা করার পরিকল্পনা করছেন। এছাড়াও, এই কৌশলটি অন্যান্য বৃহত জিন-সম্পর্কিত বংশগত রোগগুলিতেও প্রয়োগ করা হবে বলে আশা করা হচ্ছে।

সংক্ষিপ্তসার

উশার টাইপ 1 বি রেটিনোপ্যাথি একটি গুরুতর বংশগত রোগ এবং এখনও কার্যকর চিকিত্সা নেই। দ্বৈত এএভি জিন থেরাপি কৌশলটি traditional তিহ্যবাহী এএভি ভেক্টরগুলির সক্ষমতা সীমাবদ্ধতাগুলি অতিক্রম করে মায়ো 7 এ জিনের কার্যকারিতা সফলভাবে পুনরুদ্ধার করেছে এবং প্রাণীর মডেলগুলিতে উল্লেখযোগ্য ফলাফল অর্জন করেছে। এই যুগান্তকারী ভবিষ্যতের ক্লিনিকাল রূপান্তরের ভিত্তি স্থাপন করে এবং অন্যান্য অনুরূপ রোগগুলির চিকিত্সার জন্য নতুন ধারণা সরবরাহ করে।

জিন থেরাপি প্রযুক্তির অবিচ্ছিন্ন বিকাশের সাথে আমরা বিশ্বাস করি যে অদূর ভবিষ্যতে, বিরল রোগের আরও বেশি রোগী এই উদ্ভাবনী থেরাপিগুলি থেকে উপকৃত হবেন।