রেজেনেক্সবিও জিন থেরাপি আরজিএক্স -121 টাইপ II মিউকোপলিস্যাকচারাইড স্টোরেজ ডিসঅর্ডার (এমপিএস II) এর চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয় ইতিবাচক ক্লিনিকাল ডেটা প্রকাশিত

রেজেনেক্সবিও জিন থেরাপি আরজিএক্স -121 টাইপ II মিউকোপলিস্যাকচারাইড স্টোরেজ ডিসঅর্ডার (এমপিএস II) এর চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয় ইতিবাচক ক্লিনিকাল ডেটা প্রকাশিত

সম্প্রতি, বায়োটেকনোলজি সংস্থা রেজেনেক্সবিও তার জিন থেরাপি আরজিএক্স -121-তে ইতিবাচক ক্লিনিকাল ডেটা প্রকাশ করেছে টাইপ II মিউকোপলিস্যাকারাইড স্টোরেজ ডিসঅর্ডার (এমপিএস II, যা হান্টারের সিনড্রোম নামেও পরিচিত) এর চিকিত্সার জন্য, যা চিকিত্সা সম্প্রদায় এবং রোগীর জনসংখ্যার কাছ থেকে ব্যাপক মনোযোগ আকর্ষণ করেছে। এই যুগান্তকারী বিরল রোগগুলির চিকিত্সার ক্ষেত্রে নতুন আশা নিয়ে এসেছে।

টাইপ II সম্পর্কে মিউকোপলিস্যাকারাইড স্টোরেজ ডিসঅর্ডার সম্পর্কে (এমপিএস II)

টাইপ II মিউকোপলিস্যাকারাইড স্টোরেজ হ'ল ইডুরুরুলোনেট-2-সালফেট (আইডিএস) জিনে মিউটেশনগুলির কারণে একটি বিরল এক্স-লিঙ্কযুক্ত রিসেসিভ জেনেটিক রোগ, যা লাইসোসোমালগুলিতে মিউকোপলিস্যাকারাইডগুলি সঞ্চারের দিকে পরিচালিত করে, যা ফলস্বরূপ একাধিক অঙ্গ সিস্টেমকে প্রভাবিত করে। রোগীরা সাধারণত বিকাশের বিলম্ব, হাড়ের বিকৃতি এবং স্নায়ুতন্ত্রের অবক্ষয়ের মতো লক্ষণগুলি দেখায় এবং গুরুতর ক্ষেত্রে জীবনকাল উল্লেখযোগ্যভাবে সংক্ষিপ্ত করা হয়। বর্তমান স্ট্যান্ডার্ড চিকিত্সা হ'ল এনজাইম রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি (ইআরটি), তবে এটির জন্য আজীবন অন্তঃসত্ত্বা আধান প্রয়োজন এবং রক্ত-মস্তিষ্কের বাধা প্রবেশ করতে পারে না, যা স্নায়বিক লক্ষণগুলিতে সীমিত প্রভাব ফেলে।

আরজিএক্স -121 জিন থেরাপির প্রক্রিয়া এবং সুবিধা

আরজিএক্স -121 হ'ল এএভি 9 ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপি যা একক অন্তঃসত্ত্বা ইনজেকশনের মাধ্যমে কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের (সিএনএস) ফাংশনাল আইডি জিন সরবরাহ করে, যার ফলে দীর্ঘ সময়ের জন্য আইডিএস এনজাইমগুলি প্রকাশ করার লক্ষ্য ছিল, যার ফলে এমপিএস II এর প্যাথলজিকাল অগ্রগতির উন্নতি হয়। এর মূল সুবিধাগুলির মধ্যে রয়েছে:

• একক চিকিত্সা দীর্ঘমেয়াদী বা এমনকি আজীবন কার্যকারিতা সরবরাহ করতে পারে
• রক্ত-মস্তিষ্কের বাধা প্রবেশ করতে পারে না এমন সমস্যা সমাধানের জন্য কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রকে সরাসরি লক্ষ্য করে
• সাপ্তাহিক আধানের বোঝা এড়িয়ে চলুন এবং রোগীদের জীবনযাত্রার মান উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত করুন

সর্বশেষ ক্লিনিকাল ডেটা হাইলাইট

রেজেনেক্সবিও শো দ্বারা প্রকাশিত প্রথম পর্ব/II ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির অন্তর্বর্তী ডেটা:

বিশেষজ্ঞের ব্যাখ্যা এবং শিল্পের প্রভাব

"এই তথ্যগুলি থেকে বোঝা যায় যে আরজিএক্স -121 এমপিএস II এর চিকিত্সার দৃষ্টান্ত পরিবর্তন করতে পারে। বিশেষত, সেরিব্রোস্পাইনাল তরলতে অবিচ্ছিন্ন উচ্চ এনজাইম ক্রিয়াকলাপটি নিউরোকগনিটিভ ফাংশনে একটি সম্ভাব্য প্রতিরক্ষামূলক প্রভাব নির্দেশ করে যা বিদ্যমান থেরাপির সাথে সম্ভব নয়।"

এই থেরাপির অগ্রগতি জিন থেরাপির বিকাশকেও প্রচার করেছে:

ভবিষ্যতের দৃষ্টিভঙ্গি

রেজেনেক্সবিও ২০২৩ সালের চতুর্থ প্রান্তিকে দ্বিতীয়/তৃতীয় ক্লিনিকাল ট্রায়াল চালু করার পরিকল্পনা করেছে এবং বিরল পেডিয়াট্রিক রোগের জন্য এফডিএ-অনুমোদিত স্বীকৃতি এবং দ্রুত-ট্র্যাকের যোগ্যতা অর্জন করেছে। "আমরা আরজিএক্স -121 এর বিকাশকে ত্বরান্বিত করব এবং যত তাড়াতাড়ি সম্ভব এমপিএসের রোগীদের কাছে রূপান্তরকারী চিকিত্সার বিকল্পগুলি আনার জন্য প্রচেষ্টা করব," সংস্থার প্রধান নির্বাহী কেনেথ মিলস বলেছেন।

জিন থেরাপি প্রযুক্তির পরিপক্কতার সাথে, আরজিএক্স -121 এর সাফল্য কেবল এমপিএসের রোগীদেরই আশা করে না, তবে অন্যান্য বিরল স্নায়বিক রোগগুলির চিকিত্সার জন্য নতুন উপায়ও উন্মুক্ত করে। শিল্প পর্যবেক্ষকরা ভবিষ্যদ্বাণী করেছেন যে পরবর্তী বিচারগুলি যদি সুচারুভাবে চলে যায় তবে 2025-2026 সালে থেরাপিটি বিপণনের জন্য অনুমোদিত হবে বলে আশা করা হচ্ছে।

২০২৩ সালের অক্টোবর পর্যন্ত, এই নিবন্ধের ডেটাগুলি রেজেনেক্সবিও কোম্পানির ঘোষণাগুলি, মেডিকেল জার্নাল সাহিত্য এবং শিল্প বিশ্লেষক প্রতিবেদনগুলি ব্যাপকভাবে সংকলন করেছে।